GC녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 국내 1상 IND 승인

산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 임상 본격 나서

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다.

회사 측에 따르면 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은데 이어 이번 국내 IND 승인으로 'GC1130A'의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로, 대부분의 환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이라는 게 회사 측 설명이다. 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다고 회사 측은 강조했다. 미국에선 FDA로부터 희귀의약품 및 소아희귀의약품, 유럽(EMA)에서는 희귀의약품으로 각각 지정된 바 있다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.